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Sarepta Therapeutics, Inc. É uma empresa biofarmacêutica de estágio comercial. A empresa está focada em ajudar os pacientes através da descoberta e desenvolvimento de terapias direcionadas ao ácido ribonucleico (RNA), terapia genética e outras modalidades terapêuticas genéticas para o tratamento de doenças raras. Desenvolveu vários produtos aprovados para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) e está desenvolvendo potenciais candidatos terapêuticos para uma série de doenças e distúrbios, incluindo Duchenne, distrofias musculares de membro-girdle (LGMDs) e outros distúrbios relacionados ao sistema nervoso central e neuromuscular (SNC). A empresa desenvolveu e comercializou quatro produtos aprovados para o tratamento de Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), injeção (EXONDYS 51), injeção VYONDYS 53 (golodirsen) (VYONDYS 53), injeção AMONDYS 45 (casimersen) (AMONDYS 45) e ELEYS. Seu pipeline inclui mais de 40 programas em várias etapas de descoberta, desenvolvimento pré-clínico e clínico.
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