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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) é uma empresa global de biotecnologia, que está envolvida no desenvolvimento e comercialização de terapias que abordam a causa raiz das condições genéticas. Os produtos comerciais da BioMarin incluem Vimizim (elosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (dihidrocloreto de sapropterina) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim é uma terapia de substituição enzimática para o tratamento de MPS IVA, um distúrbio de armazenamento lisossômico. A Roctaviana é uma terapia genética de vetor de vírus adeno associado (AAV5), projetada para restaurar as concentrações plasmáticas do fator VIII em pacientes com hemofilia grave A. Brineura é uma tripeptidil peptidase humana recombinante 1 (TPP1) para o tratamento de pacientes com CLN2, uma forma de doença de Batten. Voxzogo é um análogo de injeção diária de peptídeo natriurético tipo C (CNP) para o tratamento da acondroplasia.
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